ยาอะดูคานูแมบผลิตโดยบริษัทยา Biogen
ชะตากรรมของยาอัลไซเมอร์ชนิดใหม่ที่อาจเกิดขึ้นนั้นยังไม่แน่นอน ผู้เชี่ยวชาญภายนอกบอกกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริการะหว่างการประชุมเสมือนจริงในวันที่ 6 พ.ย. ว่าหลักฐานที่แสดงว่ายาไม่เพียงพอที่จะได้รับการอนุมัติ
นักวิทยาศาสตร์และแพทย์ได้ประชุมกันตามคำร้องขอของ FDA เพื่อตรวจสอบหลักฐานของ aducanumab ซึ่งเป็นยาที่มุ่งเป้าไปที่โปรตีนที่เรียกว่า amyloid-beta ซึ่งสะสมอยู่ในสมองของผู้เป็นโรคอัลไซเมอร์ ยาได้รับการออกแบบให้ยึดติดกับ A-beta และหยุดไม่ให้ก่อตัวเป็นกอที่ใหญ่และอันตรายกว่า ที่สามารถชะลอการลุกลามของโรคได้ แต่ไม่สามารถหยุดหรือย้อนกลับได้ เมื่อถูกถามว่าการศึกษาทางคลินิกที่สำคัญให้หลักฐานที่ชัดเจนว่ายารักษาโรคอัลไซเมอร์ได้อย่างมีประสิทธิภาพหรือไม่ ผู้เชี่ยวชาญ 8 ใน 11 คนโหวตว่าไม่ ผู้เชี่ยวชาญคนหนึ่งโหวตใช่ และสองคนไม่แน่ใจ
องค์การอาหารและยาไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามคำแนะนำของคณะกรรมการแนะแนวแม้ว่าจะได้กระทำไปแล้วก็ตาม หากได้รับการอนุมัติในท้ายที่สุด ยานี้จะเป็นก้าวสำคัญ นักประสาทวิทยาและนักประสาทวิทยา Arjun Masurkar จากศูนย์วิจัยโรคอัลไซเมอร์ของมหาวิทยาลัยนิวยอร์ก Langone กล่าว Aducanumab “จะเป็นการรักษาครั้งแรกที่กำหนดเป้าหมายไปที่โรคประจำตัวและชะลอการลุกลาม”
พัฒนาโดยบริษัทยา Biogen ซึ่งตั้งอยู่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ ยาดังกล่าวยังเป็นที่ถกเถียงกันอยู่ นั่นเป็นเพราะการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่สองครั้งของ aducanumab ให้ผลลัพธ์ที่แตกต่างกันหนึ่งผลบวกและลบหนึ่งรายการ ( SN: 12/5/19 ) การทดลองยังหยุดชั่วคราว ณ จุดหนึ่ง ตามการวิเคราะห์ที่บ่งชี้ว่ายาไม่ได้ผล
สถานการณ์ที่ไม่ปกติเหล่านั้นทำให้เกิดช่องว่างในหลักฐาน
ทิ้งคำถามใหญ่ไว้ในใจของนักวิทยาศาสตร์บางคนว่ายานี้มีประสิทธิภาพหรือไม่ ความสามารถของ Aducanumab ในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ “ไม่สามารถพิสูจน์ได้ด้วยการทดลองทางคลินิกที่มีผลต่างกัน” นักวิจัยเขียนในบทความมุมมอง ที่ ตีพิมพ์เมื่อวันที่ 1 พฤศจิกายนใน โรคอัลไซเมอร์และภาวะ สมองเสื่อม นักวิจัยกล่าวว่ายาควรได้รับการทดสอบอีกครั้งด้วยการทดลองทางคลินิกที่แตกต่างกัน
แต่กลุ่มอื่น ๆ รวมถึงสมาคมอัลไซเมอร์กำลังหยั่งรากลึกสำหรับยานี้ ในจดหมายที่ส่งถึง FDA เมื่อวันที่ 23 ตุลาคม องค์กรด้านสุขภาพที่ไม่แสวงหากำไรได้เรียกร้องให้มีการอนุมัติจาก aducanumab ควบคู่ไปกับการศึกษายาในระยะยาว
Joanne Pike หัวหน้าเจ้าหน้าที่ฝ่ายกลยุทธ์ของ Alzheimer’s Association กล่าวว่า “ในขณะที่ข้อมูลการทดลองทำให้เกิดความไม่แน่นอนบางอย่างในชุมชนวิทยาศาสตร์ แต่ต้องชั่งน้ำหนักกับความแน่นอนว่าโรคนี้จะทำอะไรกับชาวอเมริกันหลายล้านคนที่ไม่ได้รับการรักษา” จดหมาย. เธอตั้งข้อสังเกตว่าภายในปี 2050 ชาวอเมริกันอายุ 65 ปีขึ้นไปมากกว่า 13 ล้านคนอาจเป็นโรคอัลไซเมอร์ได้ ปัจจุบันชาวอเมริกันมากกว่า 5 ล้านคนมีโรคนี้
แม้จะได้รับการอนุมัติในท้ายที่สุด ก็ยังมีคำถามสำหรับผู้ป่วยและผู้ดูแลผู้ป่วย Zaldy Tan ผู้เชี่ยวชาญด้านความจำผู้สูงอายุที่ Cedars-Sinai Medical Center ในลอสแองเจลิสกล่าว “ต้นทุนและโลจิสติกส์จะเป็นปัญหาที่ซับซ้อนที่ต้องจัดการ” เขากล่าว การประมาณการหนึ่งทำให้ป้ายราคาของ aducanumab อยู่ที่ $40,000 ต่อปี และการรักษาจะต้องมีการฉีดยา ตัวอย่างเช่น ซึ่งจะต้องไปเยี่ยมสถานพยาบาลเป็นประจำ
สปาร์กส์และทีมของเขายืนหยัดในการเลือกใช้ยาสแตตินสำหรับการทดลองนี้ พวกเขากำลังให้ยาที่เรียกว่าอะทอร์วาสแตติน ส่วนใหญ่เป็นเพราะ ดูเหมือนว่าจะไม่ข้ามจากกระแสเลือดไปยังสมอง ไม่เหมือนกับสแตตินอื่น ๆ Sparks โต้แย้งว่าการลดความเข้มข้นของคอเลสเตอรอลในเลือดเพียงอย่างเดียวทำให้คอเลสเตอรอลในสมองส่วนเกินไหลกลับเข้าสู่กระแสเลือดได้
ในมุมมองของเขา สแตตินที่เข้าสู่สมองสามารถหยุดการสังเคราะห์คอเลสเตอรอลที่จำเป็นที่นั่นและเป็นอันตรายต่อเซลล์ประสาท “ไม่ควรรักษาผู้ป่วยอัลไซเมอร์ด้วยยาสแตตินที่ข้ามกำแพงเลือดและสมอง” สปาร์กส์แย้ง นักวิทยาศาสตร์ทุกคนไม่เห็นด้วย หากยากลุ่ม statin ทำงานโดยลดการอักเสบและไม่ได้ลดระดับคอเลสเตอรอล เช่น สแตตินที่เข้าสู่สมองอาจเป็นกุญแจสู่ความสำเร็จในการป้องกันโรคอัลไซเมอร์
แม้ว่าผลการทดลองใหม่จะพิสูจน์ให้เห็นว่าน่าผิดหวังในการหยุดยั้งความก้าวหน้าของภาวะสมองเสื่อมซึ่งไม่สามารถตัดทอน atorvastatin หรือยากลุ่ม statin อื่น ๆ ในการป้องกันโรคอัลไซเมอร์ได้ Sparks กล่าว ผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการศึกษาปัจจุบันอาจมีภาวะสมองเสื่อมสูงเกินกว่าที่ยาจะช่วยได้ เขาอธิบาย
นักวิทยาศาสตร์บางคนแนะนำว่าการศึกษาของ Sparks อาจถือว่าน้อยเกินไปที่จะให้ผลลัพธ์ที่น่าเชื่อทางสถิติ การศึกษาเกี่ยวกับสแตตินอื่นที่กำลังดำเนินการในยุโรป จะติดตามการตอบสนองของคนเกือบ 6,000 คนต่อยาปราวาสแตตินหรือยาหลอกที่ได้รับทุกวันเป็นเวลามากกว่า 3 ปี
ความพยายามนี้เรียกว่า Prospective Study of Pravastatin in the Elderly at Risk study (PROSPER) ซึ่งติดตามผลการค้นพบเมื่อหลายปีก่อนโดย Blauw และเพื่อนร่วมงานของเขาแนะนำว่า Pravastatin อาจป้องกันโรคหลอดเลือดสมองได้ เป้าหมายหลักของ PROSPER คือการยืนยันผลลัพธ์นั้น แต่เนื่องจากจังหวะเล็กๆ น้อยๆ ที่ตรวจไม่พบอาจเป็นสาเหตุของโรคสมองเสื่อมในหลายกรณี ผู้วิจัยของ PROSPER จะคอยตรวจสอบการทำงานขององค์ความรู้ของผู้เข้าร่วมการศึกษาด้วย ทุกคนมีอายุ 70 ปีขึ้นไปและมีโรคหลอดเลือดหัวใจหรือมีความเสี่ยงสูง
